港大新藥 醫治家族性高膽固醇更有效

新藥面世，雖為治療帶來新希望，但同時有未知風險和成本。港大李嘉誠醫學院首創新技術，以攜帶患者細胞的實驗鼠代為「試藥」，測試治療家族性高膽固醇血症的新藥效能；冀新技術能推廣至其他遺傳性肝臟疾病。

港大李嘉誠醫學院內科學系講座教授謝鴻發指，家族性高膽固醇症是遺傳病，患者易患上冠心病；因非由飲食導致，較難控制病情，大部分患者亦不自知。現時醫學界主要採用他汀類藥物治療，惟大部分人用藥後反應不理想，部分人更出現橫紋肌溶解症等嚴重副作用，導致腎衰竭死亡。

出現耐藥性機會較低

謝續指，新藥物PCSK9抑制劑對控制病情更有效，但費用昂貴。故研究團隊自2010年起研究由家族性高膽固醇症患者尿液中提取細胞，經處理後先轉化為誘導性多功能幹細胞，再從中分化成肝臟細胞，並將相關細胞注射到實驗鼠體內。團隊再以實驗鼠模擬患者體內情況，測試實驗鼠對他汀類藥物及PCSK9抑制劑的反應和效果後，才決定是否對患者使用新藥，減省治療費用。

謝指，相關實驗鼠試藥技術為港大首創，期望將來可應用於其他家族性高膽固醇血症治療方法，如siRNA、微小RNA抑製劑和小分子化合物的臨床前測試；並冀推廣至威爾遜氏症等遺傳性肝臟疾病中應用。目前瑪麗醫院已有首批家族性高膽固醇症病人採用此技術，結果證實PCSK9抑制劑較他汀類藥物有較高的臨床效果，出現耐藥性機會較低。