遺傳性罕見病患者尋藥困難,港大醫學院早前利用「萬能幹細胞」技術,發現一種用於肌肉萎縮症的藥物可逆轉基因變異,恢復心臟泵血功能。團隊認為,技術助測試不同藥物療效,日後可應用於其他遺傳性罕見病。
據統計,香港現時有近100人患上罕見遺傳性心臟病「心臟核纖層蛋白病」。港大醫學院內科學系臨床教授蕭頌華指,患者年輕時沒有病徵,直至30至40歲開始出現心臟問題,如心跳變慢及眩暈等;於50至60歲時更可因出現心房顫動,嚴重致心臟衰竭及猝死,其子女更有一半機會遺傳有關疾病。
由蕭頌華領導的港大醫學院團隊2008年起研究3個患者家庭,共15人。團隊抽取他們的皮膚及血液樣本後,以3個月至半年時間製造俗稱「萬能幹細胞」的人工誘導幹細胞,再將其轉化為心肌細胞;團隊2016年於有關幹細胞上測試3款藥物,發現1款用於肌肉萎縮症的藥物,有效治療其中一個有某基因突變的家庭,當中涉及10人。
蕭解釋,患者因基因排列出現突變,不能正常製造核纖層蛋白,影響心臟功能;但有關藥物使幹細胞可恢復蛋白製造至約8成至9成的正常水平,逆轉心臟肌肉功能,故患者心臟可恢復泵血及正常心跳。但藥物對其餘兩個家庭沒成效,他指與基因序列不同有關。
或可用於其他罕見病
蕭頌華稱,大多數罕見病藥物沒有足夠病人數量做臨床試驗,但這方法利用幹細胞技術,可測試藥物的臨床療效,相信能應用於其他與基因有關的罕見病,亦可減少治療出錯及測試藥物毒性。
另外,藥物雖於1年前被美國食品藥品監督管理局(FDA)認可,但未正式引入香港;蕭指正聯絡藥廠做臨床試驗,預計普遍應用於患者應以年計算。
編輯︰黎家榮
美術︰熊偉然
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港大萬能幹細胞技術 助療罕見病 - 晴報 - 港聞 - 新聞頭條 - D180419
港大萬能幹細胞技術 助療罕見病 - 晴報 - 港聞 - 新聞頭條
遺傳性罕見病患者尋藥困難,港大醫學院早前利用「萬能幹細胞」技術,發現一種用於肌肉萎縮症的藥物可逆轉基因變異,恢復心臟泵血功能。團隊認為,技術助測試不同藥物療效,日後可應用於其他遺傳性罕見病。 據統計,
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2018-04-19
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